Ergebnisse aus früheren Studien zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei später einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt. Zitat (per Browser übersetzt und angepasst): Ziel: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit später einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden. Methoden: Zu den Analysen zählten Kinder aus einer Studie der Phase 1b / 2a (ISIS-396443-CS2; NCT01703988 ), die erstmals während dieser Studie Nusinersen erhielten und die Möglichkeit hatten, die Behandlung in der Verlängerungsstudie fortzusetzen (ISIS-396443-CS12; NCT02052791)). Die Phase-1b / 2a-Studie war eine 253 Tage andauernde, aufsteigende Dosis (3, 6, 9, 12 mg), Mehrfachdosis-Open-Label-Multicenter-Studie, bei der Kinder mit…