Per Browser übersetztes und leicht angepasstes Zitat: Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante Erreichung eines Meilensteins, im Vergleich zur unbehandelten natürlichen Vorgeschichte, was mit den Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1-START-Studie übereinstimmt. Einzelne Fallstudien von STR1VE aus der Biodistribution beim Menschen zeigten, mit Zolgensma beabsichtigte Ziele erfolgreich im zentralen Nervensystem (ZNS) transduzierten und eine weit verbreitete SMN-Expression bereitstellte, die…