Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren Zitat: Spinale Muskelatrophie (SMA) Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und aufrechterhalten soll. Die Plattformpräsentationen enthalten einjährige Daten aus der Dosisfeststellung in Teil 1 der FIREFISH-Pivotalstudie zu den wichtigsten Meilensteinen der Motoren, der Motorfunktion und dem Überleben bei Säuglingen mit Typ 1 SMA.  Darüber hinaus werden aktualisierte Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik / Pharmakodynamik (PK /…