Es fühlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer näher kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre später warten wir mit Spannung was uns die nächsten Medikamente so bringen. Auch heute weiß man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Maß verfügbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA…