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Mit Zolgensma®, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA überhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen “gezeigt wie es richtig geht”. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt. ALLES GUTE euch/ihnen und besonders den betroffenen Kindern Zitat aus AveXis Press Release: Basel, 24.…
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Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…