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Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein. – SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes und dauerhaftes Target-Engagement aufweist.– Die endgültigen Ergebnisse der Phase-1-Studie werden im kommenden Jahr auf der jährlichen Cure SMA Konferenz vorgestellt. Scholar Rock Pressemitteilung (automatsich übersetzt, geringfügig…
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Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…