Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbehörde für Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung für Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie für Patienten ab 2 Monaten erteilt. Von weiteren Beschränkung bezüglich Typ, Alter etc. ist nichts zu lesen. Zur kurzen Erklärung: Risdiplam, umgangs, bzw. “insidersprachlich” auch als “der Saft” bezeichnet, ist das erste Medikament zur Behandlung der SMA, welches oral eingenommen wird, und somit auch für SMA-Betroffene in Frage kommt, die bisher z.B. durch starke Skoliose schwieriger oder garnicht behandelt werden konnten. Auch hier wird auf die Variante der Proteinhochregulierung über das SMN2…