Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches “SRK-015”, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert. Laut Meldung gewährt die FDA diese Bezeichnung bei schweren lebensbedrohlichen Krankheiten, bei denen vorrangig Kinder unter 18 Jahren betroffen sind, und deren Anzahl geringer als 200.000 ist. In Verbindung mit der vorher erteilten Bezeichung als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) unterstreiche dies die “Annerkennung der FDA für die ungedeckten medizinischen Bedürfnisse von Patienten mit SMA” Quelle: Scholar Rock, Inc Anbei die englischsprachige offizielle Pressemitteilung im Download