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Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch bedeutsame Verbesserung dieses motorischen Meilensteins. Auch hier gab es, wie bisher bei den anderen FISH-Studien keine behandlungsbedingten Sicherheitsergebnisse, die zum Ausschluss bzw Abbruch führten. Anbei die Roche Pressemitteilung zum d…
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Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch bedeutsame Verbesserung dieses motorischen Meilensteins.…
Infos und Austausch zu Evrysdi® (Risdiplam), einem Medikament, zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.
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