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PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert, was durch Videomaterial unterstützt wurde. Quelle: http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/updated-preliminary-data-sma-firefish-program-type-1-babies
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PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert, was durch…
Infos und Austausch zu Evrysdi® (Risdiplam), einem Medikament, zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie.
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