• “Wir freuen uns über die positive Stellungnahme der EMA COMP für den Orphan-Drug-Status von SRK-015, die einen weiteren wichtigen Meilenstein für dieses klinische Programm darstellt”, sagte Nagesh Mahanthappa, PhD, Präsident und CEO von Scholar Rock. “Wir glauben, dass SRK-015 das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Patienten mit SMA zu sein, und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA, während wir das Programm vorantreiben, einschließlich unserer Absicht, im ersten Quartal 2019 eine Proof-of-Concept-Studie der…

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    Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…

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    Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…

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    Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.

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    Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…

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