• Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichenDas Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms…

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    Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…

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    Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…

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    Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.

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    Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…

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