• Die Dosierung von Patienten wurde in TOPAZ, der klinischen Phase-2-Studie zu SRK-015 bei spinaler Muskelatrophie vom Typ 2 und Typ 3 (SMA), begonnen. Vorläufige PK / PD-Daten einer Untergruppe von Patienten werden voraussichtlich Ende 2019 vorliegen Vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsanalyse einer Untergruppe von Patienten mit einer sechsmonatigen Behandlung, die in 1H20 erwartet wird; Erste Ergebnisse für den gesamten 12-monatigen Behandlungszeitraum werden voraussichtlich ab dem 4. Quartal 20 erwartet Scholar Rock Pressemitteilung Zur kurzen Info: Scholar Rock entwickelt ein Medikament welches derzeit…

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    Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…

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    Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…

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    Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.

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    Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…

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