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Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches “SRK-015”, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert. Laut Meldung gewährt die FDA diese Bezeichnung bei schweren lebensbedrohlichen Krankheiten, bei denen vorrangig Kinder unter 18 Jahren betroffen sind, und deren Anzahl geringer als 200.000 ist. In Verbindung mit der vorher erteilten Bezeichung als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) unterstreiche dies die “Annerkennung der FDA…
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Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…
Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.
Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…
Ich denke da auf jeden Fall drüber nach und glaube, dass ich es versuchen werde.
Hallo zusammen, ich bin im August 2025 auf die Tablettenform umgestiegen und im März 2026 wieder auf den Saft gewechselt.…
Fediversierte Contentschupse
3:14
13. 07. 26
Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…