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Es ist doch wohl noch vieles sehr verzwickt und unklar bei der 5q-assoziierten SMA. Dass das SMN Protein durch den Ausfall des SMN1 Gens, und dem damit verbunden Produktionstillstands des SMN Proteins kommt, weiß man ja schon lange. Nun zielen die aktuellen Medikamente, ausser Zolgensma®, ja darauf ab das Protein durch die Hochregulierung der Protein Produktion vom SMN2 Backup Gen so einigermaßen auszugleichen. Wie wir alle wissen funktioniert das präsymptomatisch am besten…. Bei Erwachsenen ist der Effekt unterschiedlich und vor…
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Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…
Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.
Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…
Ich denke da auf jeden Fall drüber nach und glaube, dass ich es versuchen werde.
Hallo zusammen, ich bin im August 2025 auf die Tablettenform umgestiegen und im März 2026 wieder auf den Saft gewechselt.…
Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…