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Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht Risdiplam (Evrysdi®) nun zumindest in den USA auch zur wichtigen präsymptomatischen Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zur Verfügung. Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2022-05-31
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Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…
Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.
Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…
Ich denke da auf jeden Fall drüber nach und glaube, dass ich es versuchen werde.
Hallo zusammen, ich bin im August 2025 auf die Tablettenform umgestiegen und im März 2026 wieder auf den Saft gewechselt.…
Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…