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Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung stieg der mittlere Proteinwert bei allen Patientengruppen um das 2 fache, gegenüber dem Ausgangswert an und blieb über 2 Jahre (schließt vermutlich nur denn Messzeitraum…
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Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…
Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.
Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…
Ich denke da auf jeden Fall drüber nach und glaube, dass ich es versuchen werde.
Hallo zusammen, ich bin im August 2025 auf die Tablettenform umgestiegen und im März 2026 wieder auf den Saft gewechselt.…
Danke Thomas für die Weiterleitung.
Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…