Wie Novartis in einem heute erschienen Pressrelease bekannt gibt, hat der (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme für die Zulassung von Itvisma® (intrathekales Onasemnogene Abeparvovec), zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen abgegeben. Itvisma® ist quasi eine Variante von Zolgensma® und wurde entwickelt, um auch jugendliche und Erwachsene, von 5q-assozierter spinaler Muskelatrophie Betroffene mit der Gen-Ersatztherapie behandeln zu können. Grundlage der positiven Stellungnahme, sind Verbesserung aufzeigende Daten aus den STEER, STRENGTH und STRONG-Studien. Hier zeigten sich z.B. signifikante Verbesserung um 2,39 Punkte auf der Hammersmith Functional Motor Scale, die auch über…