AveXis veröffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza® in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma® vermarktetem Medikament für Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2 Patienten mit einem Alter von 6 Monaten bis max. 5 Jahren in 3 Gruppen getestet Gemessen anhand der Hammersmith Functional Motor Scale erreichten 92% bei jeder Messung einen Anstieg um 3 Punkte oder höher, was auf einen Erhalt der Mo…