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  • Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kindern und anhaltende Wirkung

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  • Risdiplam der Countdown läuft

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  • Neuen Therapieansatz zur Behandlung der SMA gefunden?

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  • SMA in Neugeborenenscreening aufgenommen

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  • SMA mehr als eine neuromuskuläre Erkrankung?

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  • Neues von SRK-015

    #SMANews
  • Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht

    #SMANews
  • Eine Gentherapie für alle

    #SMANews
  • Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen

    #SMANews
  • Materie-Patent auf SRK-015

    #SMANews
  • Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert

    #SMANews
  • Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen

    #SMANews
  • SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen

    #SMANews
  • FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

    #SMANews
  • Biogen® plant Phase4 Studie “RESPOND” zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

    #SMANews
  • Spinraza verringert die Müdigkeit

    #SMANews
  • Spinraza® für Erwachsene in Österreich

    #SMANews
  • Spinraza … Neues aus der Schweiz

    #SMANews
  • Nierenpathologie bei SMA Mausmodell

    #SMANews
  • Spinraza in Österreich

    #SMANews
  • Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam

    #SMANews
  • Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®

    #SMANews
  • EMA veröffentlich erstes EPAR zu Zolgensma®

    #SMANews
  • Keine Zwangs-Hospitalisierung Unschuldiger

    #Schwerbehindertengesetz
  • Zolgensma® in EU zugelassen

    #SMANews
  • Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

    #SMANews
  • PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®

    #SMANews
  • Risdiplam Studie “FIREFISH – Part 2” erreicht primären Endpunkt

    #SMANews
  • Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie

    #SMANews
  • FDA verlängert Überprüfungszeit zur Zulassung von Risdiplam

    #SMANews
  • Erster Patient in Spinraza® “Devote” Studie zu Dosis und Intervall behandelt

    #SMANews
  • CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

    #SMANews
  • Spezifisches Statement von Biogen bezüglich Verschiebung von Spinraza Applikationen

    #SMANews
  • Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

    #SMANews
  • Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®

    #SMANews
  • Statement von Biogen zu Spinraza und COVID-19

    #SMANews
  • Neue Daten zur Wirksamkeit von Spinraza bei Erwachsenen

    #SMANews
  • Auszeit

    #Allgemein
  • BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

    #SMANews
  • “Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn”

    #SMANews
  • “SMN2 Hochregulierer” in Kombination

    #SMANews
  • Überarbeitete Empfehlung zur Behandlung von Säuglingen mit 4 Kopien

    #SMANews
  • Gemeinsamer Appell an Novartis

    #SMANews
  • Neue Daten zu SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress

    #SMANews
  • Roche mit Risdiplam in Evry

    #SMANews
  • Novartis gibt Statement zum Zolgensma® Härtefallprogramm ab

    #SMANews
  • Härtfallprogramm zu Zolgensma® in Deutschland akzeptiert

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  • Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1

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  • Erster Zugang zu Risdiplam

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  • Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

    #SMANews
  • Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS

    #SMANews
  • Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität

    #SMANews
  • Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

    #SMANews
  • Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015

    #SMANews
  • Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

    #SMANews
  • Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!

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  • Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

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  • Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

    #SMANews
  • Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

    #SMANews
  • Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

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  • Zulassung zu Zolgensma® beantragt

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  • Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

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  • Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®

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  • Das “Geheimnis” der grünen Kiwi

    #SMANews
  • AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab

    #SMANews
  • Wheel Roadmovie

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  • Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei.

    #SMANews
  • Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015

    #SMANews
  • AveXis erhält FDA-Zulassung für Zolgensma®

    #SMANews
  • Spinraza® erhält “Segen” vom NICE in GB

    #SMANews
  • Scholar Rock beginnt Phase 2 Studie zu SRK-015

    #SMANews
  • Neue “SMA-Medi-Daten” auf der AAN Konferenz 2019 präsentiert

    #SMANews
  • Neues zu Risdiplam auf dem AAN Meeting 2019

    #SMANews
  • Wirksamkeit von Nusinersen bei später einsetzendem Krankheitsbeginn bestätigt

    #SMANews
  • AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA® bei SMA Typ 1

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  • Spinraza jetzt auch in der Türkei

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  • Spinraza nun auch in China zugelassen

    #SMANews
  • Positive Zwischenergebnisse zu SRK-015 bei gesunden Freiwilligen.

    #SMANews
  • Storielink: Heilung von Nervenschäden durch Muskelprotein.

    #SMANews
  • Einholung erster Einschätzungen zum Newbornscreening auf SMA

    #SMANews
  • Biogen und Skyhawk Therapeutics planen gemeinsame Entwicklung

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  • Neue Infomationen zu Risdiplam

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  • Risdiplam bekommt PRIME Status von der EMA

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  • Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015

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  • BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

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  • Präklinische Daten zu SRK-015

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  • Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

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  • AVXS-101 sprengt die Bank

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  • Wieder ein Stückchen weiter?

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  • Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

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  • Neues zur Zulassung AVXS-101

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  • Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

    #SMANews
  • Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

    #SMANews
  • Phase 3 Studie zu AVXS-101

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  • Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

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    Buchtipp: “Mein Traumjob bei Facebook und wie ich alle meine Ideale verlor”

    M. Zuckerberg wollte das Buch verbieten lassen … allein das hat mein Interesse geweckt, mir das gute Stück als eBook sowie auch als Hörbuch zu gönnen. Ich habe es auch noch nicht komplett durchgelesen oder gehört, möchte es aber dennoch hier mal privat vorstellen.

    >> kompletten Artikel lesen und gern auch kommentieren: Buchtipp: “Mein Traumjob bei Facebook und wie ich alle meine Ideale verlor”

    von:

    Thomas
    #Buchtipp
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