“Wir freuen uns über die positive Stellungnahme der EMA COMP für den Orphan-Drug-Status von SRK-015, die einen weiteren wichtigen Meilenstein für dieses klinische Programm darstellt”, sagte Nagesh Mahanthappa, PhD, Präsident und CEO von Scholar Rock. “Wir glauben, dass SRK-015 das Potenzial hat, die erste muskelgesteuerte Therapie zur Verbesserung der Muskelfunktion bei Patienten mit SMA zu sein, und freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA, während wir das Programm vorantreiben, einschließlich unserer Absicht, im ersten Quartal 2019 eine Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 einzuleiten” https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-positive-opinion-european-medicines