Auf Anfrage an Biogen vom SMA Engagement “Patientenstimme SMA”, was der Unterschied zwischen dem Antisense-Oligonukleotid in Nusinersen (Spinraza®) und dem in Salanersen (welches im Unterschied zu Nusinersen nur 1 mal jährlich gegeben wird) ist, kam folgende Antwort, die hier gern weitergeben werden darf. Salanersen (BIIB115) ist ein weiteres in der Erprobung befindliches, intrathekal verabreichtes Antisense-Oligonukleotid (ASO) von Biogen, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wird. Es beruht auf einem ähnlichen Wirkmechanismus wie Nusinersen, aber einer neuartigen Modifikation der ch…