Das Paul-Ehrlich-Institut, tätig als Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, hat heute, das schon eine Weile angekündigte, und zum Teil auch in die Kritik geratene Härtefallprogramm für die vorzeitige Vergabe von Zolgensma® an ausgewählte Patienten (siehe Tabelle, Abschnitt 2) für Deutschland akzeptiert. Zitat: “Das Pharmaunternehmen AveXis hat am 24.01.2020 beim Paul-Ehrlich-Institut ein Härtefallprogramm für Onasemnogene abeparvovec-xioi angezeigt. Aktuell steht in Deutschland in Einzelfällen keine zufriedenstellende Therapie der spinalen Muskelatrophie mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel bei schwerwiegend bzw. lebensbedrohlich erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren zur Verfügung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat die Anzeige geprüft und festgestellt, dass das Härtefallprogramm…