„Alle Patienten verdienen eine Gentherapie” Ein übersetztes Zitat aus einer Pressemitteilung von Novartis, vom 23.09.2020. In dem Kontext meint man aber natürlich eher “Zolgensma® für alle”. So ist Novartis, erfreulicherweise wohl sehr bestrebt, die Gentherapie Zolgensma®, irgendwann auch mal für Erwachsene SMA Patienten verfügbar zu machen. Die FDA scheint dies zu bekräftigen, und gab laut Meldung wohl kürzlich dementsprechendes Feedback. Demnach erkenne man nach Prüfung der Daten aus der STRONG Studie ein recht hohes Potential an, und empfehle eine Bestätigungsstudie einzuleiten. Wir dürfen gespannt sein was sich hier weiter entwickelt. Weiterführende Artikel: