Wie in dem heute am 15. März 2021 veröffentlichtem Presserelease von Norvartis zu lesen, zeigt sich auch hier einmal wieder, wie wichtig eine präsymptomatische Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie SMA ist. So erreichten präsymptomatisch behandelte Kinder die üblichen altersgerechten Meilensteine der Entwicklung und benötigten auch keine Beatmung oder Sondenernährung. Ebenso bei Kindern bei denen die Behandlung nach einem Alter von 6 Monaten durchgeführt wurde, konnte allein oder in Verbindung mit weiteren Medikamenten ein bedeutsamer klinischer Nutzen festgestellt werde. Auch der Unsicherheit, bezüglich e…