Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, erreichte Teil 2 der Firefish Studie ihren primären Endpunkt. Dieser war, zu sehen, wie viele von insgesamt 41 eingeschlossen Typ1 Säuglingen im Alter von 1 – 7 Monaten, nach 12 monatiger Behandlung, gemessen an den Bayley Scales of Invant Development, mindestens 5 Sekunden frei und ohne Unterstützung sitzen können. Im Ergebniss konnten dies 12/41 erreichen. Desweiteren konnten 18 den Kopf aufrecht halten, 13 zur Seite rollen und 2 nach Klassifizierung des Hammersmith Infant Neurology mit Unterstützung stehen.

Quelle: Roche Mediarelease

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Patientenengagement von Betroffenen der spinalen Muskelatrophie

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