Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1.

So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse Behandlung meist nur etwa 2 Jahre beträgt, am Ende des fünften Jahres 91 % noch am Leben, 81 % benötigten keine permanente Beatmung und 59% konnte mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen. Manche erlernten selbstständig zu stehen, oder sogar mit Unterstützung zu gehen.

Zitat (übersetzt) “Professor Dr. Giovanni Baranello, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, London, Großbritannien: Diese Langzeitergebnisse bestätigen den anhaltenden Nutzen von Evrysdi für Kinder mit SMA Typ 1″. “Kinder, die über einen Zeitraum von fünf Jahren mit Evrysdi behandelt wurden, haben ihre Fähigkeit zu sitzen, zu stehen und zu gehen – entscheidende Fähigkeiten für die Entwicklung und das tägliche Leben – erhalten oder verbessert. Die überwältigende Mehrheit konnte auch die Fähigkeit zum Schlucken und zur Nahrungsaufnahme ohne Ernährungssonde erhalten.”

Roche Mediarelease

Das komplette englischsprachige Pressrelease ist hier zu lesen:
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2024-06-07

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“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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