Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren

Zitat:

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und aufrechterhalten soll. Die Plattformpräsentationen enthalten einjährige Daten aus der Dosisfeststellung in Teil 1 der FIREFISH-Pivotalstudie zu den wichtigsten Meilensteinen der Motoren, der Motorfunktion und dem Überleben bei Säuglingen mit Typ 1 SMA. 

Darüber hinaus werden aktualisierte Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik / Pharmakodynamik (PK / PD) sowie eine explorative Wirksamkeitsanalyse aus Teil 1 der zulassungsrelevanten SUNFISH-Studie bei Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA-Typen 2 oder 3 vorgestellt.

Quelle: https://www.roche.com/de/media/releases/med-cor-2019-04-29.htm

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“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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