Roche will auf dem diesjährigen Kongress des American Academy of Neurology ein paar Daten zu Risdiplam präsentieren

Zitat:

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Es werden neue Daten für Risdiplam vorgestellt, ein in der Studie befindliches orales Survival Motor Neuron 2 (SMN2) -Splicemodifizierungsmittel für SMA, das die SMN-Proteingehalte im zentralen Nervensystem (ZNS) und im gesamten Körper erhöhen und aufrechterhalten soll. Die Plattformpräsentationen enthalten einjährige Daten aus der Dosisfeststellung in Teil 1 der FIREFISH-Pivotalstudie zu den wichtigsten Meilensteinen der Motoren, der Motorfunktion und dem Überleben bei Säuglingen mit Typ 1 SMA. 

Darüber hinaus werden aktualisierte Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik / Pharmakodynamik (PK / PD) sowie eine explorative Wirksamkeitsanalyse aus Teil 1 der zulassungsrelevanten SUNFISH-Studie bei Menschen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit SMA-Typen 2 oder 3 vorgestellt.

Quelle: https://www.roche.com/de/media/releases/med-cor-2019-04-29.htm