Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste Symptome der SMA auftraten, dass alle bis dahin erreichten Meilensteine der Entwicklung auch 7,5 Jahre später noch beibehalten wurden. Auch die Zwischenergebnissen der LT-002 Studie zeigten, ein Beibehalten der Meilensteine auf. Alle präsymptomatisch behandelten Kinder erreichten den Meilenstein “gehen”, bzw. lernten selbstständig zu gehen, sowie auch nicht präsymptomatisch behandelte Kinder ereichten neue Meilensteine. Auch von 18 Kindern die mit der intrethekal(2) verabreichten Variante behandelt wurden, waren alle am Leben, benötigten keine dauerhafte Beatmung und zeigten ebenso zuhnehmende Fortschritte bei motorischen Funktionen.

“Die Daten aus den Studien LT-001 und LT-002 haben gezeigt, dass Zolgensma IV unabhängig vom Symptomstatus des Patienten zum Zeitpunkt der Behandlung eine wirksame und dauerhafte Behandlungsoption darstellt. Da die Zahl der mit Gentherapie behandelten Patienten weltweit weiter steigt, ist es unser Ziel, dass mehr Patienten und sogar neue SMA-Patientengruppen von der transformativen Wirkung dieser Behandlung profitieren können”, sagte Dr. Sitra Tauscher-Wisniewski, Vice President Clinical Development & Analytics, Novartis Gene Therapies.

Automatisch übersetzt aus Pressemitteilung

(1): Hiermit ist wohl gemeint, dass die eingebrachten Geninformationen beständig bleiben und nicht wie vermutet vom Organismus “ausgewaschen” werden.
(2): Bei diesem aktuell einzig in Studie angewandten Verfahren wird Zolgensma in der Liqour injeziert und nicht intravenös verabreicht.

Quelle: Novartis Pressemeldung