Wie in einer am 11. September erschienenen Pressemitteilung des US amerikanischen Unternehmens “Scholar Rock” publiziert, ist die Zulassungsprozedur zu Apitegromab, innerhalb der USA vollendet, womit der Myostatin-Inhibitor der bisher unter dem Namen Apitegromab geführt wurde, nun unter dem Namen ISEMBYLD™ , als weiteres Medikament zur Behandlung und Verbesserung der Lebenssituation für Menschen mit spinaler Muskelatrophie zur Verfügung steht.

Zitat (übersetzt)

CAMBRIDGE, Massachusetts.–(BUSINESS WIRE)–11. September 2026– Scholar Rock(NASDAQ: SRRK), ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Verbesserung des Lebens von Patienten mit seltenen, schweren und schwächenden neuromuskulären Erkrankungen durch die Anwendung seiner führenden Plattform in der Myostatin-Biologie verschrieben hat, gab heute bekannt, dass die FDA ISEMBYLD (Apitegromab-mstn) für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren zugelassen hat, die derzeit eine auf das Survival Motor Neuron 2 (SMN2) abzielende Behandlung erhalten.

https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-announces-fda-approval-isembyldtm-apitegromab-mstn

Hoffen wir auf baldige Zulassung im europäischen Raum.

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“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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