Vermutlich … scheint man da wohl gemeinsam auf ähnliche “Mechanismen” zu setzen, wie sie z.B. bei Risdiplam angewandt werden. Können wir hier evtl. mit weiteren Medikamenten gegen die SMA rechnen?

Zitat: (Zitatnahe Übersetzung)

BIOGEN UND SKYHAWK THERAPEUTICS GEBEN VEREINBARUNG ZUR ENTWICKLUNG NEUARTIGER RNA-SPLICING-MODIFIKATOREN (KLEINE MOLEKÜLE) ZUR BEHANDLUNG NEUROLOGISCHER KRANKHEITEN BEKANNT

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-and-skyhawk-therapeutics-announce-agreement-develop-novel
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Patientenengagement von Betroffenen der spinalen Muskelatrophie

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