Auf Anfrage an Biogen vom SMA Engagement “Patientenstimme SMA”, was der Unterschied zwischen dem Antisense-Oligonukleotid in Nusinersen (Spinraza®) und dem in Salanersen (welches im Unterschied zu Nusinersen nur 1 mal jährlich gegeben wird) ist, kam folgende Antwort, die hier gern weitergeben werden darf.

Salanersen (BIIB115) ist ein weiteres in der Erprobung befindliches, intrathekal verabreichtes Antisense-Oligonukleotid (ASO) von Biogen, das zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) entwickelt wird. Es beruht auf einem ähnlichen Wirkmechanismus wie Nusinersen, aber einer neuartigen Modifikation der chemischen Grundstruktur. In präklinischen Studien wies Salanersen eine höhere Bindungsaffinität auf, wodurch das Potenzial besteht, klinische Ergebnisse zu erzielen und gleichzeitig eine Verabreichung nur einmal pro Jahr zu ermöglichen.^1,2

Die Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Salanersen besteht aus zwei Teilen. In Teil A wurden vier aufsteigende Dosen an gesunden erwachsenen männlichen Probanden untersucht. In Teil B werden zwei aufsteigende Dosen bei Kindern mit SMA untersucht, die zuvor eine Gentherapie erhalten haben.²

Die Zwischenergebnisse aus Teil B (n = 24) bei Personen, die entweder 40 mg oder 80 mg Salanersen erhielten, zeigten Folgendes:

• Salanersen wurde in Dosen von 40 mg und 80 mg im Allgemeinen gut vertragen.²
• Bei Teilnehmern mit erhöhten NfL (NfL = Neurofilament Leichtketten) -Ausgangskonzentrationen (was auf eine anhaltende Neurodegeneration hinweist) führte die Verabreichung von Salanersen zu einer durchschnittlichen NfL-Reduktion von 70% nach 6 Monaten. Diese Reduktionen wurden über das 1-jährige Dosierungsintervall aufrechterhalten.²
• Bei den Teilnehmern, die eine 1-jährige Nachbeobachtungszeit abgeschlossen hatten (n = 8, alle erhielten 40 mg Salanersen), erreichten 50 % neue motorische Meilensteine der WHO. ²

Basierend auf den Phase-1-Daten erarbeitet Biogen derzeit mit den Gesundheitsbehörden weltweit das Design der Phase-3-Studien STELLAR 1, STELLAR 2 und SOLAR. Weitere Einzelheiten zu Studien mit Salanersen finden Sie unter clinicaltrials.gov.