Itvisma? Was ist das?

Itvisma ist quasi die Variante der Gentherapie “Zolgensma®”, die intrathekal(genauso wie Spinraza®) verabreicht wird .

Hintergrund war/ist, die Therapie auch für Jugendliche und Erwachsene vefügbar zu machen. Das Problem war/ist, dass der Wirkstoff, der bei der üblichen intravenösen Injektion in einer leeren Virushülle versteckt wurde, bei intravenöser Injektion vom Immunsystem eines Jugendlichen oder Erwachsenen erkannt und bekämpft werden würde. Um die Therapie aber auch für Jugendliche und Erwachsene verfügbar zu machen gab es Studien, in der die intrathekale Gabe getestet wurde.

Itvisma® ist hier nun das Resultat und eine weitere Option zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie… vorerst aber nur in den USA verfügbar.

Hoffen wir, dass auch wir hier im europäischen Raum bald auf diese Option zugreifen können.

Hier gehts zur Pressemitteilung

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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