Auch SRK-015 von Scholar Rock scheint auf einem guten Weg zu sein.

– SRK-015 wurde bei gesunden Probanden in allen getesteten Dosen gut vertragen, was die Bewertung in der laufenden Phase-2-TOPAZ-Studie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) unterstützte.
– Die pharmakodynamischen Ergebnisse des abgeschlossenen Teils der Studie mit mehrfach ansteigender Dosis zeigen, dass SRK-015 ein robustes und dauerhaftes Target-Engagement aufweist.
– Die endgültigen Ergebnisse der Phase-1-Studie werden im kommenden Jahr auf der jährlichen Cure SMA Konferenz vorgestellt.

Scholar Rock Pressemitteilung (automatsich übersetzt, geringfügig angepasst)