Scholar Rock geht mit SRK-015, einen anderen Weg. Es blockiert die Aktivierung von Myostatin und will so dafür sorgen, dass die Muskelmasse nicht abnimmt. Wikipedia schreibt:
Myostatin ist ein Protein (Eiweiß), das im menschlichen oder tierischen Körper gebildet wird. Es hemmt das Muskelwachstum, sodass die Muskeln nicht unkontrolliert wachsen.
Die Theorie also ist klar, bzw. bestimmt für jeden vorstellbar was da passieren soll. Es kommt aber auch die Frage auf, wie weit das von Nutzen ist, wenn die Impulsübertragung, ohne die sich der Muskel nun mal nicht anspannen wird, nur eingeschränkt funktioniert. Folglich scheint das also warscheinlich eher als Zusatzmedikament gedacht zu sein? Zumindest kann man wohl hier aber einen hohen Nutzen vermuten, wenn dadurch die Muskeln weniger schnell abbauen. Also evtl. ein neuer Hoffnungschimmer bzw. Quasi Trostpflaster für das aufgegebene Olesoxime.
Quelle: https://www.scholarrock.com/pipeline/srk-015-for-sma/intro/
