Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen dass präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen.

Laut Meldung mußte im Zeitraum bis zu 4,8 Jahren kontinuierlicher Behandlung keiner Beatmet werden und auch die motorischen Fähigkeiten blieben im Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf erhalten, was wohl zumindest heißt dass tendenziell eher eine Verbesserung und keine Verschlechterung eingetreten ist.

Z.B. konnten wohl 96% der wohlgemerkt! SMA Typ 1 bzw. 2 Patienten mit Unterstützung gehen und auch Patienten mit 2 SMN2 Kopien machten Fortschritte und punkteten beim Hammersmith Funktionstest (HFMSE) .

Quelle: Biogen Mediarelease

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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