Symbolbild

Gibt es bei der Zulassungsprozedur zu Medikamenten irgendwelche Probleme, meldet die US Amerikanische Food an Drug Administration dies in Form eines Complete Response Letters an die jeweiligen Antragsteller und sagt damit quasi aus, dass die Zulassung so nicht stattfinden kann.

Gleich zwei sich im Zulassungsprozess befindlichen Medikamente zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie, sind nun davon betroffen. (daher auch das “verteilt” in der Überschrift).

So zum einen Spinraza in höherer Dosierung, sowie auch Apitegromab. Hoffen wir mal dass hier bald alles wieder im Lot ist.

Genaueres jeweils in den offiziellen Medien-Releases der jeweiligen Unternehmen.

Apitegromab (ScholarRock)
News vom 23. 09.2025

Spinraza (Biogen)
News vom 23. 09.2025

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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