Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”.

Aktuell gibt es:

  • Spinraza.
  • Evrysdi aka Risdiplam.
  • Zolgensma für Neugeborene.
  • Vermutlich als nächstes ist Apitegromab(“die möglicherweise monatliche Infusion”) zu erwarten.
    • Hierzu gab es im Oktober diesen Jahres die letzte Meldung die besagt, dass die SAPPHIRE Studie den primären Endpunkt erreicht hat, und geplant ist, im 1. Quartal 2025 die Zulassung einzureichen. Die EMA hat hierzu den PRIME-Verlauf zugesichert um die Zulassungsprozedur zügiger als üblich abzuarbeiten. Dennoch wird dies seine Zeit brauchen und noch ein bisschen dauern bis Apitegromab zur Behandlung zur Verfügung steht.
  • Jeweils aktuelle Infos findet man hier in den SMANews.
  • Desweiteren kann man sich auch in den Infoletter eintragen um solche Infos nicht zu verpassen.

LG Thomas

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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