Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern.
So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme. Gar erlernten 4 die Fähigkeit zu stehen und einer davon sogar selbständig zu gehen.
Zitat:
“Die Unabhängigkeit, die mit dem Sitzen, Stehen und Gehen einhergeht, ist für Kinder mit SMA und ihre Familien von großer Bedeutung, und wir sind sehr ermutigt, wie sich diese Fähigkeiten bei vielen Kindern in dieser Studie im Laufe der vierjährigen Behandlung mit Evrysdi verbessert haben”, sagte Dr. Levi Garraway, Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung. “Neun von zehn Patienten in unseren Studien bleiben
langfristig auf Evrysdi, und diese Daten unterstreichen seine Bedeutung als Option für Menschen mit SMA in einem breiten Spektrum von Altersgruppen und Krankheitsformen.”
Quelle: Roche Mediarelease
