Die Intrathekale Injektion zur Verabreichung von z.B. Spinraza® ist auf Dauer nicht wirklich ein sonderlich großes Vergnügen. Dies zu verbessern wäre unzweifelhaft keine schlechte Idee. Das Ommaya Reservoir, was wohl aber warscheinlich sehr selten zum Einsatz kommt, ist vermutlich die bisher einzige Alternative.

Mit dem ThecaFlex DRx™ System, einer Technologie innerhalb der Falcon™ Delivery Platform, des US amerikanischen Biotechnologieunternehmens Alcyone Therapeutics, steht hier möglicherweise eine weitere interessante neue Möglichkeit als Alternative zur intrathekalen Injektion zur Verügung.

Einmal implementiert wären die unangenehmen intrathekalen Injektion nicht mehr nötig. Aber natürlich muss dieses neuere System gründlichst getestet und sicher sein. Mögliche Risiken wie Infektionen, Lecks oder Verschlüsse müssen auf das absolute Minimum reduziert sein.

Biogen, als Hersteller von Spinraza® und Alcyone Therapeutics, schlossen nun kürzlich eine Lizenz und Kooperationsvereinbarung ab, um die weitere klinische Entwicklung des Systems gemeinsam voranzubringen.

Für uns SMA-Betroffene interessant, soll das ThecaFlex DRx™ System zunächst spezifisch in Verbindung mit Spinraza untersucht werden.

Wir dürfen gespannt sein, was sich hier entwickelt.

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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