Das Paul Ehrlich Institut gibt eine “Rote Hand” Warnung zu Zolgensma® heraus. Laut Brief ist wohl bei 5 mit Zolgensma® behandelten Kindern eine Thrombotische Mikroangiophatie (TMA) aufgetreten. Die TMA sei eine akute lebensbedrohliche Erkrankung, die durch “Thrombozytonie, hämolytische Anämie und akute Nierenschädigung gekennzeichnet ist“.
Zitat aus der Zusammenfassung des Briefes:
Vor der Verabreichung von Onasemnogen-Abeparvovec sind nun zusätzlich zu den derzeit empfohlenen Laboruntersuchungen auch die Bestimmung des Kreatininwertes sowie ein großes Blutbild (einschließlich Hämoglobin und Thrombozytenzahl) erforderlich.
Die Thrombozytenzahl sollte in der Woche nach der Infusion engmaschig kontrolliert und danach regelmäßig überwacht werden. Im Falle einer Thrombozytopenie sollten weitere Untersuchungen einschließlich diagnostischer Tests auf hämolytische Anämie und Nierenfunktionsstörung durchgeführt werden.
Wenn Patienten Anzeichen, Symptome oder Laborbefunde aufweisen, die auf eine TMA hindeuten, sollte direkt fachärztlicher und multidisziplinärer Rat in spezialisierten Zentren eingeholt werden und die TMA sollte unverzüglich wie klinisch angezeigt behandelt werden.
Betreuungspersonen sollten über Anzeichen und Symptome einer TMA (z. B. Blutergüsse, Krampfanfälle, Oligurie) informiert werden und sollten angewiesen werden, sich beim Auftreten dieser Symptome unverzüglich in ärztliche Notfallbehandlung zu begeben.
