Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1.
So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse Behandlung meist nur etwa 2 Jahre beträgt, am Ende des fünften Jahres 91 % noch am Leben, 81 % benötigten keine permanente Beatmung und 59% konnte mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen. Manche erlernten selbstständig zu stehen, oder sogar mit Unterstützung zu gehen.
Zitat (übersetzt) “Professor Dr. Giovanni Baranello, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, London, Großbritannien: Diese Langzeitergebnisse bestätigen den anhaltenden Nutzen von Evrysdi für Kinder mit SMA Typ 1″. “Kinder, die über einen Zeitraum von fünf Jahren mit Evrysdi behandelt wurden, haben ihre Fähigkeit zu sitzen, zu stehen und zu gehen – entscheidende Fähigkeiten für die Entwicklung und das tägliche Leben – erhalten oder verbessert. Die überwältigende Mehrheit konnte auch die Fähigkeit zum Schlucken und zur Nahrungsaufnahme ohne Ernährungssonde erhalten.”
Roche Mediarelease
Das komplette englischsprachige Pressrelease ist hier zu lesen:
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2024-06-07
