Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird.
Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.
Zitat Dr. Stephanie Fradette, Leiterin der neuromuskulären Entwicklungsabteilung bei Biogen:
“Die ermutigenden ersten Ergebnisse von DEVOTE zeigen, dass die höhere Dosis die Neurodegeneration schneller verlangsamen kann, wie die stärkere Verringerung des Neurofilaments an Tag 64 im Vergleich zur zugelassenen Dosis zeigt. Im Laufe der Zeit führte die höhere Dosierung zu einem bedeutenden klinischen Nutzen bei Säuglingen mit symptomatischer SMA.”
