News und Infos zur Entwicklung der Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Zusammengetragen von Patientenstimme SMA®

Begriffsbeschreibung

News und Infos zur Entwicklung der Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Zusammengetragen von Patientenstimme SMA®

  • Itvisma® in den USA zugelassen

    Lesedauer

    1–2 Minuten

    Itvisma? Was ist das? Itvisma ist quasi die Variante der Gentherapie “Zolgensma®”, die intrathekal(genauso wie Spinraza®) verabreicht wird . Hintergrund war/ist, die Therapie auch für Jugendliche und Erwachsene vefügbar zu machen. Das Problem war/ist, dass der Wirkstoff, der bei der üblichen intravenösen Injektion in einer leeren Virushülle versteckt wurde, bei intravenöser Injektion vom Immunsystem eines Jugendlichen oder Erwachsenen erkannt und bekämpft werden würde. Um die Therapie aber auch für Jugendliche und Erwachsene verfügbar zu machen gab es Studien, in der…

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