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Thomas
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  • Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®

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  • Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt

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  • Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen

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  • Interaktive Landkarte zum Start des Neugeborenenscreenings auf SMA

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  • Neugeborenenscreening auf SMA in Leistungskatalog aufgenommen

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  • Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?

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  • Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt

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  • Resistente Neuronen

    #SMANews
  • Auf die Beine, vibrationsgestützte Therapie bei Kindern mit SMA 2 und 3 getestet.

    #SMANews
  • Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.

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  • Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?

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  • Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie

    #SMANews
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