• Präklinische Daten zu SRK-015

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• Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

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• Einer geht noch …..

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• AVXS-101 sprengt die Bank

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• Wieder ein Stückchen weiter?

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• Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

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• Neues zur Zulassung AVXS-101

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• Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

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• Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

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• Phase 3 Studie zu AVXS-101

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• Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

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• Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

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