Von Scholar Rock’s SRK-015 hört man in letzter doch recht häufig. Aber vielleicht ist das auch nur mein Eindruck, dennoch scheint es aber auch hier voran zu gehen. SRK-015 will dem SMA bedingten atrophieren des Muskels entgegenwirken, in dem es die Fesseln eines natürlichen Prozesses gegen unkontrollierten Muskelwachstum etwas lockert…. wenn man das mal so umschreiben will.

Etwas genauer, ist SRK-015 ein sogenannter Inhibitor der die Bildung des Protein’s “Myostatin” hemmt, welches an genanntem Prozess gegen das unaufhöhrliche wachsen der Muskeln beteiligt ist.

Ob das allein zur Behandlung der 5q assozierten SMA was bringt, ist vermutlich eher unwarscheinlich, denn als hauptsächliche Problematik wären ja da noch die schwächelnden Motoneurone. Aber in Verbindung mit SMN-Protein hochregulierenden Medikamenten, die unter anderem die Motoneurone versorgen, quasi wie das Sahnehäubchen auf dem Kuchen oder das Tüpfelchen vom “i”, klingt das recht plausibel und läßt auf eine gute Rundumversorgung der SMA bedingten Atrophie der Muskeln hoffen, um so wenig wie möglich Behinderungen durch SMA erleben zu müssen.

Dass dieses Concept funktioniert, zeigt Scholar Rock nun mit neue Daten aus der TOPAZ Studie.

Quelle: Scholar Rock Pressemitteilung