Die derzeitige Situation ist angespannt. Zolgensma® wurde bisher nur in den USA zugelassen. Nun tickt die Uhr, denn die Zulassung beinhaltet ein paar Kriterien bezüglich des Alters. 2 Jahre alt dürfen die kleinen sein, danach, so scheint es, wird nach diesen Kriterien kein Zolgensma® mehr gegeben. Einige Spendenaufrufe wie z.B. der warscheinlich bekannteste “Helpmichael” sind seither von Eltern initiiert worden, die natürlich nun blanke Angst haben das ihr Kind das Alter von 2 Jahren überschritten haben wird bis die Zulassung in Europe vonstatten gegangen ist.

Die DGM und die Initiative SMA haben nun diesbezüglich einen offenen Brief an die European Medicines Agency geschrieben.

Die in deutsch übersetze Variante ist hier downloadbar

Mittlerweile gibt es eine Antwort, die hier im Original Text,

Und hier in einer infoffiziellen deutschen Übersetzung des Inhaltes zu lesen ist.

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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