Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit.

So zeigen Ergebnisse aus der laufenden SPR1NT Studie das altersgerechte erreichen der motorischen Meilensteine bei präsymptomatischer Behandlung. 7 von 8 Patienten mit 2 SMN2 Kopien haben z.B. das freie Sitzen im normalen Zeitfenster erreicht und kein Patient benötigte Atemunterstützung.

Desweiteren zeigten auch Daten aus der abgeschlossenen STR1VE Studie schnelle , anhaltende bedeutsame Verbesserungen der motorischen Meilensteine. So konnte z.B. über 59% der SMA Typ 1 Patienten über 30 Sekunde frei sitzen.

In der Langzeitstudie START zeigt sich die anhaltende Wirksamkeit anhand Patienten die auch 5 Jahre und mehr nach der Injektion Erreignissfrei blieben, keine Beatmung, benötigten sowie die entwickelten Meilensteine beibehielten.

Das komplette Media-Release ist hier zum download verfügbar

Quelle: AveXis

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@patientenstimmesma@storiethek.net

“Patientenstimme SMA“, ist eine Initiative von selbst von SMA Betroffenen zur Interessenvertretung SMA-Betroffener, die seit 09.01.2019 in Form eines nicht eingetragenen Vereins agiert.

Der Verein hat den Zweck der Verbindung zur gegenseitigen Unterstützung, des Austauschs, der Information, und der gemeinsamen Wahrnehmung der Interessen,von Betroffenen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) in sämtlich thematisch relevanten Angelegenheiten, sowie die Kommunikation und Vertretung der Interessen durch selbst von spinaler Muskelatrophie betroffene Mitglieder. Der Satzungszweck soll durch Dialog und Zusammenarbeit der Mitglieder und Dritter, einschließlich anderen Interessenverbänden, medizinischem Fachpersonal, Unternehmen der Pharmazie, Hilfsmittelversorgung und Weiteren, relevanten Institutionen, Dienstleistern und Anderen, unter Verwendung eigens administrierter, unabhängiger Plattformen, Webseiten, Blogs, Foren, Mailinglisten und sonstigen Kommunikationsmitteln erreicht werden.

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