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Pyridostigmin bei spinaler Muskelatrophie?

von:

Thomas

Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes “Mestinon”, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen.

Was hat es damit auf sich?

Pyridostigmin ist ein indirektes Parasympathomimetikum, das als Cholinesterase-Hemmstoff wirkt und vor allem zur Therapie der Myasthenia gravis eingesetzt wird.

Wikipedia

Die Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung dessen Störung sich durch Abbrüche der Reizübertragung zwischen Synapsen und Muskeln bemerkbar macht. Mestinon(Pyridostigimin) wirkt hier ein und verbessert bzw. stabilisiert die Reizübertragung.

Diese Einwirkung könnte nun wohl auch dem SMA bedingt schwächelnden Impuls/Reiz zumindest zwischen Synapse und Muskel etwas die “Bremse lockern”, bzw der Ermüdung der Muskulatur entgegenwirken und somit die Ausdauer verbessern….so wohl die Theorie dahinter.

Zumindest scheint man sich in Fachkreisen wohl eine mögliche Verbesserung zu erhoffen, und bietet Mestinon nun im Rahmen der Off-Label Möglichkeit, zusätzlich zu SMN hochregulierenden Medikamenten zur Behandlung der SMA an.

Was steckt dahinter?

Das Universitätsklinikum Utrecht, führte dazu 2016 bis 2018 eine Placebokontrollierte Doppelblind-Studie durch(1) dessen Ergebnisse Ende 2022 veröffentlicht wurden(2).

  • (1): https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02941328
  • (2): https://academic.oup.com/braincomms/article/5/1/fcac324/6884168
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